Biogen, Devote Çalışmasında Yüksek Doz Spinraza ile ilk Hastayı Tedavi Etmeye Başladığını Duyurdu

Biogen, Devote Çalışmasında Yüksek Doz Spinraza ile ilk Hastayı Tedavi Etmeye Başladığını Duyurdu

  • DEVOTE çalışması, Spinal Musküler Atrofi (SMA) tedavisinde daha yüksek dozda SPINRAZA'nın güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek üzere yürütülmektedir.
  • SPINRAZA'nın geniş bir hasta yelpazesinde kanıtlanmış güvenlik profili ve etkinliği, daha yüksek doz uygulamalarının araştırılmasını mümkün kılmaktadır 
  • Biogen, SPINRAZA'nın klinik gelişimine ve şu anda %100 tedavisi olmayan SMA'da devam eden araştırmalara yatırım yapmaya devam etmektedir.

 

CAMBRIDGE, Mass., 02 Nisan 2020 - Biogen bugün Devote çalışmasında ilk hastanın tedavi edildiğini duyurdu. Çalışma, Spinal Musküler Atrofinin (SMA) tedavisi için onaylı olan dozdan daha yüksek bir dozda SPINRAZA (Nusinersen) uygulamasının güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirecek. Faz 2/3 rastsal, kontrollü, doz artırıcı çalışma dünya çapında yaklaşık 50 tesiste yürütülecek ve her yaştan birey çalışmaya dahil edecek.

Bir hasta derneği olan olan Cure SMA'nın Başkanı Kenneth Hobby, "Bugün itibariyle, SMA'lı her yaştan insan hayatta kalma, bağımsızlık ve hareketlilik konularında daha iyi sonuçlar elde ediyor. Ancak hastalığın hala %100 bir tedavisi yok ve çoğu insanın karşılanmamış ihtiyaçları devam ediyor" dedi. "Cure SMA topluluğu olarak, DEVOTE çalışması gibi devam eden araştırmaların, hastalık ve tedaviler ile ilgili anlayışımızı derinleştirmeye yardımcı olacağına ve araştırmalar sonucu elde edilecek sonuçların hastaların SMA ile yaşama koşullarını iyileştireceğine inanıyoruz." dedi.

Üç parçalı çalışma, (i) açık etiketli güvenlik değerlendirme kohortu, (ii) pivotal, çift kör rastsal, aktif kontrol tedavi kohortu ve (iii) ardından da açık etiketli başka bir tedavi kohortu içerecektir. Güvenlik değerlendirme kohortu tamamlandıktan sonra, pivotal kohort başlayacaktır. Pivotal kohorttaki hastaların içinde olduğu ilk gruba 14 gün arayla 50 miligramlık (mg) 2 yükleme dozu uygulanacak ve ardından da her 4 ayda 1, 28 mg'lık idame dozu verilecektir. İkinci gruptaki hastalara ise şu aşamada FDA tarafından onaylı olan prosedür doğrultusunda, 4 yükleme dozu sonrasında her 4 ayda 1 kere olacak şekilde 12 mg idame dozu uygulanacaktır. Üçüncü kohort, hastaların halihazırda onaylanmış SPINRAZA dozundan çalışmada test edilen daha yüksek doza geçişinin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için açık etiketli bir değerlendirme olacaktır.

Biogen’in Genel Müdür Yardımcısı Dr. Alfred Sandrock Jr., "SMA için geliştirilmiş ilk tedavi konumunda olan SPINRAZA, hastalığın doğal seyrini değiştirdi ve birçok bireyin daha önce ulaşılamayan kilometre taşlarına ulaşmasına izin verdi. 12 mg dozla gördüğümüz başarı sonrasında daha iyi klinik sonuçlar elde etmek için daha yüksek bir SPINRAZA dozunu araştırıyoruz." dedi.

 

Haberin orjinali için tıklayınız. 

Biogen Announces First Patient Treated With Higher Dose of SPINRAZA® (nusinersen) in Phase 2/3 DEVOTE Study | Biogen


 

-----------------------------------------------------------------------------------------------------------

 

Sorumluluğun Reddi

 www.savingnil.com internet sitesi, Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalığı hakkında farkındalık yaratmak, SMA alanında önemli bilgilerin ve güncel gelişmelerin bir arada bulunduğu bir platform oluşturmak amacıyla kurulmuştur. Sitenin içeriği sadece bilgi paylaşımı misyonuyla oluşturulmaktadır. İçerik, SMA hakkındaki uluslararası makaleler, yayınlanan güncel haberler ve gelişmeleri kapsamaktadır.

Savingnil.com medikal tavsiyede bulunmaz, tanı koymaz, tedavi önerisinde bulunmaz. Yayınlanan içerikler; medikal tavsiye, yönlendirme, tanı, tedavi önerisi vb. konularda bir alternatif/ profesyonel danışmanlık vermez. Medikal anlamda ihtiyaç duyulan her bilgi için konunun uzmanı doktorlarla görüşülmesi gerekmektedir. İnternet sitesindeki içerikler, SMA alanında bilgilendirme ve güncel gelişmelerin takibini kolaylaştırmak amacıyla yayınlanmaktadır. Medikal anlamda herhangi bir yönlendirme, danışmanlık sorumluluğu üstlenmemektedir. 

 

 


Leave a comment

Please note, comments must be approved before they are published