Biogen, Daha Önce Zolgensma Tedavisi Almış Çocuklarda RESPOND Klinik Deneyini Başlattı

Biogen, Daha Önce Zolgensma Tedavisi Almış Çocuklarda RESPOND Klinik Deneyini Başlattı

Biogen, daha önce Zolgensma gen terapisi ile tedavi edilen SMA’lı bebek ve çocuklarda Spinraza'nın (nusinersen) faydalarını değerlendiren Faz 4 klinik çalışmasını başlattığını duyurdu.

Şirket, Ocak ve Mart 2021 arasında RESPOND (NCT04488133) olarak adlandırılacak denemeye ilk hastaları kaydetmeye başladı. Virginia'daki, The King's Daughters Hastanesi'nde bir pediatrik nöromüsküler nörolog olan ve çalışmanın yürütme kurulu üyesi olan Crystal Proud yaptığı basın açıklamasında, "Klinisyenler olarak, SMA'lı bebekler ve çocuklar için iyileştirilmiş sonuçlar elde etmeye devam ediyor ve gen terapisi ile tedavi edilen bazı hastalarda ek fayda ihtiyacı gözlemliyoruz. Bu hastalarda Spinraza’nın ek etkinlik potansiyeli için ikna edici klinik gerekçe var." dedi.

Proud, "RESPOND çalışmasının, en genç SMA hastalarımızın gelecekteki tedavi kararlarında yardımcı olacak değerli veriler üretmesini bekliyoruz," diye konuştu.

Biogen'in Spinraza ve Novartis'in Zolgensma isimli ilaçları, SMN1 genindeki mutasyonlardan dolayı SMA hastalarında eksik olan SMN protein düzeylerini olması gerektiği seviyeye getirmeyi amaçlayan ilaçlardır.

SMN proteini, vücuttaki hemen hemen her hücrede bulunmakla birlikte, istemli kas hareketini kontrol eden sinir hücreleri olan motor nöronlar, SMN eksikliğine karşı oldukça duyarlılardır ve eksikliğinde ölmektedir.

Her dört ayda bir doğrudan omurilik kanalına verilen Spinraza, SMN1 kaynaklı SMN kaybını kısmen telafi edebilen bir yedek gen olan SMN2'yi hedefleyerek SMN üretimini artırır.

Öte yandan, doğrudan kan dolaşımına verilen tek seferlik gen terapisi olan Zolgensma, SMN1'in işlevsel bir kopyasını hücrelere iletir. Tek bir uygulamanın, sürekli SMN proteini üretimini sağlaması beklenir ve bölünmeyen hücrelerde (motor nöronlar gibi) yeni eklenen genin kaybedilme olasılığı düşüktür.    

Vücudun, geni hücrelere ulaştırmak için kullandığı viral vektöre karşı doğal antikor üretimi nedeniyle Zolgensma yalnızca bir kez verilebilir.

Ek olarak, Spinraza tüm SMA türleri için kısıtlama olmaksızın onaylı durumdayken*, Zolgensma’nın onayı, ABD ve Japonya'da 2 yaşını henüz doldurmamış SMA'lı çocuklarla, Avrupa'da ise farklı uygulamalar olmakla birlikte, 21 kilograma kadar olan tüm çocuklarda uygulanabilir durumdadır.

Gerçek dünya deneyimlerinden ve Zolgensma’nın uzun süreli uzatım çalışmasından (NCT03421977) elde edilen veriler, Zolgensma ile tedavi edilen bazı hastaların daha sonra Spinraza aldığını göstermektedir. Bu çocuklara, Zolgensma’nın Faz 1 START çalışmasına (NCT02122952) katılan ve uzatım çalışmasına dahil olan 4 çocuk da dahildir.

Biogen'in baş tıp görevlisi MD Maha Radhakrishnan, "Bazı hastalar için motor nöronların gen terapisi ile yetersiz bir şekilde tedavi edilebileceğine inanıyoruz. Dolayısıyla Spinraza'nın sonuçları potansiyel olarak ne ölçüde iyileştirebileceğini anlamak için bu çalışmayı başlatmayı planlıyoruz" dedi.

Açık etiketli RESPOND çalışması, Zolgensma tedavisinin ardından hala karşılanmamış klinik ihtiyaçları olan 3 yaşına kadar yaklaşık 60 çocukta Spinraza'nın güvenliğini ve etkinliğini değerlendirecektir.

Suboptimal motor fonksiyon, solunum desteği ihtiyacı, anormal yutma veya beslenme yeteneği veya araştırmacı tarafından ilgili olduğu düşünülen diğer faktörler, Zolgensma tedavisinden sonra halen karşılanmamış klinik ihtiyaçlar olarak değerlendirilecektir.

İlk hasta grubunun, 2 adet SMN2 kopyasına sahip, (muhtemelen tip 1 hastalığı geliştirmiş veya geliştirecek) ve 6 aylıkken veya daha küçük yaşta Zolgensma almış olan 9 aylığa kadar olan 40 bebeği içermesi beklenmektedir. İkinci grupta ise 3 yaşını doldurmamış 20 çocuğun yer alması planlanmaktadır.

Katılımcılara, 2 yıllık çalışma süresi boyunca, 12 mg'lık 4 Spinraza yükleme dozuna müteakip, her 4 ayda bir devam dozu verilecektir.

Spinraza'nın etkinliği, motor fonksiyon ölçümlerindeki değişiklikler, ek klinik sonuçlar (yutma gibi) ve bakıcı yükü ile değerlendirilecektir. Nöronlara yapı sağlayan ve nörodejenerasyonun biyobelirteçleri olarak önerilen proteinler olan nörofilamentlerin seviyeleri de bu hastalarda keşif amaçlı olarak ölçülecektir.

Şirket, RESPOND klinik deneyinde ilk hastanın Ocak ayında tedavi edilmeye başlandığını duyurmuştu.

Daha yüksek bir Spinraza dozunun (28 mg) güvenliği, tolere edilebilirliği ve etkinliği şu anda dünya çapında yaklaşık 50 klinik tesiste her yaştan SMA hastasını dahil eden Faz 2/3 DEVOTE çalışmasında (NCT04089566) değerlendirilmektedir. 

*Ülkemizde devam kriterleri sebebiyle uygulamanın kısıtlama olmaksızın uygulandığını söylemek doğru olmayacaktır.

Haberin orjinali için lütfen tıklayınız.

RESPOND deneyinde ilk hastanın tedavi edildiğine dair yapılan açıklama için lütfen tıklayınız.

-----------------------------------------------------------------------------------------------------------

 

Sorumluluğun Reddi

 www.savingnil.com internet sitesi, Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalığı hakkında farkındalık yaratmak, SMA alanında önemli bilgilerin ve güncel gelişmelerin bir arada bulunduğu bir platform oluşturmak amacıyla kurulmuştur. Sitenin içeriği sadece bilgi paylaşımı misyonuyla oluşturulmaktadır. İçerik, SMA hakkındaki uluslararası makaleler, yayınlanan güncel haberler ve gelişmeleri kapsamaktadır.

Savingnil.com medikal tavsiyede bulunmaz, tanı koymaz, tedavi önerisinde bulunmaz. Yayınlanan içerikler; medikal tavsiye, yönlendirme, tanı, tedavi önerisi vb. konularda bir alternatif/ profesyonel danışmanlık vermez. Medikal anlamda ihtiyaç duyulan her bilgi için konunun uzmanı doktorlarla görüşülmesi gerekmektedir. İnternet sitesindeki içerikler, SMA alanında bilgilendirme ve güncel gelişmelerin takibini kolaylaştırmak amacıyla yayınlanmaktadır. Medikal anlamda herhangi bir yönlendirme, danışmanlık sorumluluğu üstlenmemektedir. 


Leave a comment

Please note, comments must be approved before they are published