Güncel Haberler RSS

İçinde semptomatik Tip 1 hastalarının da bulunduğu “STR1VE EU” çalışmasından elde edilen veriler, uzun süreli olaysız hayatta kalma, motor fonksiyonlarında gelişme ve yeni hareketlerin kazanımı gibi terapötik faydaları işaret ediyor. - Deneye katılan SMA Tip 1 hastalarının yaklaşık üçte ikisi (% 65.6), ortalama 10.6 aylık bir takip süresi içinde hastalığın doğal seyrinde gözlenmeyen gelişimsel motor kilometre taşlarına ulaştı. - Hastaların üçte ikisi (% 66.7) klinik deney süresince beslenme desteğine ihtiyaç duymadı. Bu durum, hastalığın stabilizasyonu anlamında önemli bir gösterge olarak kabul ediliyor. ​- Çalışmaya ait ara dönem verileri World Muscle Society'de sunuldu. Sunumda aktarılan ara dönem verileri, önceki klinik çalışmalarda...

Devamını okuyun

Scholar Rock, Tip 2 ve Tip 3 Spinal Musküler Atrofi Hastalarında Yürütmekte Olduğu SRK-015'in TOPAZ Faz 2 Klinik Çalışmalarının Ara Dönem Verilerini Duyurdu - Çalışmanın 6 aylık birincil etkinlik sonlanım noktalarında, SRK-015 tedavi kohortlarının tamamında motor fonksiyon iyileşmeleri gözlendi. 12 aylık tedavi dönemine ait en önemli veriler 2021 senesinin 2. çeyreğinde bekleniyor. ​- SRK-015 tedavisinin doz etkinliği, rastsal, çift kör kohortunda (randomized, double blind cohort) gözlemlendi. Çalışmada yüksek doz kohortunda bulunan katılımcıların Hammersmith puanı 6 ayda referans noktasına göre ortalamada 5.6 puan artış gösterdi. Düşük doz grubunda aynı süredeki ortalama puan artışı ise 2.4 puan seviyesinde gerçekleşti. ​- Elde edilen...

Devamını okuyun

Novartis FDA'in talebi üzerine Zolgensma'nın Intratekal Uygulaması için yeni bir klinik deney düzenleyecek. Bundan önce STRONG adlı klinik çalışmada Tip 2 Hastası çocuklara 3 farklı dozda intratekal uygulama ile Zolgensma verilmişti. FDA, yüksek doz grubunda primatlarda görülen yan etkiler sebebiyle klinik deneyi durdurmuştu. Novartis Gene Therapies, bundan önce gerçekleştirilen klinik deneylerde elde edilen bulguları desteklemek için, 2 yaşından daha büyük SMA hastalarında AVXS - 101 intratekal (IT) formulasyonunun kullanımını değerlendirmek üzere yeni bir çalışma başlatmak üzere. Basel, 23 Eylül 2020 - ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), 2 yaşından daha büyük SMA hastalarında AVXS-101'in (Zolgensma) intratekal (IT) uygulamasının STRONG adlı...

Devamını okuyun