Novartis Gene Therapies, Zolgensma STR1VE EU Faz3 Ara Dönem Verilerini Açıkladı

Novartis Gene Therapies, Zolgensma STR1VE EU Faz3 Ara Dönem Verilerini Açıkladı

İçinde semptomatik Tip 1 hastalarının da bulunduğu “STR1VE EU” çalışmasından elde edilen veriler, uzun süreli olaysız hayatta kalma, motor fonksiyonlarında gelişme ve yeni hareketlerin kazanımı gibi terapötik faydaları işaret ediyor.

- Deneye katılan SMA Tip 1 hastalarının yaklaşık üçte ikisi (% 65.6), ortalama 10.6 aylık bir takip süresi içinde hastalığın doğal seyrinde gözlenmeyen gelişimsel motor kilometre taşlarına ulaştı.

- Hastaların üçte ikisi (% 66.7) klinik deney süresince beslenme desteğine ihtiyaç duymadı. Bu durum, hastalığın stabilizasyonu anlamında önemli bir gösterge olarak kabul ediliyor.

​- Çalışmaya ait ara dönem verileri World Muscle Society'de sunuldu. Sunumda aktarılan ara dönem verileri, önceki klinik çalışmalarda elde edilen verileri destekliyor. Bu verilere göre Zolgensma tedavisi SMA hastalarına kalıcı terapötik faydalar sunuyor.

Basel, 1 Ekim 2020 - Novartis Gene Therapies, Faz 3 STR1VE-EU klinik çalışmasının, yeni ara dönem verilerini duyurdu. Çalışmaya katılan bazı hastaların tedavinin başladığı dönemdeki durumu, önceki çalışmalara kıyasla daha da ilerlemiş olmasına rağmen, tedavi gören hastalarda olaysız sağ kalım, motor fonksiyonlarda hızlı ve sürekli iyileşme ve yeni motor kilometre taşlarına erişim gibi faydalar gözlendi. Şirketin sunduğu ara dönem verileri Zolgensma'nın önceki klinik denemelerinde elde ettiği sonuçları destekler nitelikte.

​İtalya, Roma, Katolik Üniversitesi, Pediatrik Nöroloji Bölümü Profesörü Eugenio Mercuri “ Zolgensma'nın motor nöron kaybını etkili bir şekilde durdurma potansiyeline dair daha fazla kanıt görüyoruz. Tedavinin devamında motor fonksiyonda hızlı iyileşmeler sağlandı ve çoğu hasta SMA Tip 1'in doğal seyrinde gözlemlenmeyen motor kilometre taşlarına şimdiden ulaştı." açıklamasında bulundu. Mercuri, "Ara dönem sonuçları, daha kırılgan popülasyonda bile gen terapisinin pozitif yarar / risk profilini destekliyor" dedi.

 

31 Aralık 2019 İtibarıyla 3. Aşama STR1VE-EU Verileri:

​STR1VE-EU çalışması, 6 aylıktan küçük, 1 veya 2 adet SMN2 geni kopyası olan, bi-allelik SMN1 gen silinimi veya nokta mutasyonlarına sahip SMA Tip 1 hastalarında Zolgensma tedavisinin damar yolu uygulamasının etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek üzere tasarlandı.

  • Tedaviye katılan bebeklerin ortalama yaşı 4.1 aydı.
  • Hastalığa dair semptomlar ortalama 1.6 aylık iken gözlemlenmeye başlandı.
  • Bebeklerin tedavi öncesindeki ortalama CHOP INTEND puanı 28 olarak kaydedildi.
  • Tedaviye başlandığı dönemde 33 hastadan 31'i (% 93,9) seyreltilmiş sıvıları yutabilir durumdaydı.
  • Başlangıçta 10 hasta (% 30,3) beslenme desteğine ihtiyaç duyuyordu.
  • Başlangıçta 9 hasta (% 27,3) solunum desteğine ihtiyaç duyuyordu.

 

STR1VE-EU, hastaların tedaviye başladığı dönemdeki klinik durumları açısından karşılaştırıldığında START veya STR1VE-US çalışmalarından ayrışmaktadır.

STR1VE-EU'daki bazı hastalar, daha düşük CHOP-INTEND skorlarına sahiptiler ve beslenme ve solunum desteği dahil olmak üzere başlangıçta daha ilerlemiş bir hastalık fenotipi gösteriyorlardı.

  • Verilerin oluşturulmasından önceki son ziyarette, STR1VE-EU çalışmasına katılan hastaların yaşı 6,9 ila 18,6 ay arasındaydı.
  • Çalışmadaki ortalama süre 10,6 (en az 1,8 - en fazla 15,4) aydı.
  • Verilerin oluşturulduğu dönemde 30 hasta (%93.8) 10,5 aylık, 18 hasta ise (%56.3) 13,6 aylık oldu.
  • Tedaviye devam etmek isteyen 32 hastadan 31'i (%97'si) tedavi süresince herhangi bir "Olay" (event free survival) yaşamadı.

"Olay", operasyon öncesi solunum desteği haricinde akut geri dönüşümü olan bir hastalığın yokluğunda, en az 14 ardışık gün boyunca solunum desteği (non-invaziv solunum desteği) gereksinimi veya trakestomi ihtiyacı olarak tanımlanır.

  • Tedavi edilmediği durumda SMA Tip 1 bebeklerinin yalnızca sırasıyla %50 ve %25'inin 10.5 aylık ve 13.6 aylık dönemlerine olaysızgelebileceği bilinmektedir.

 

21 hasta (% 65,6) SMA Tip 1'in doğal seyrinde gözlemlenmeyen motor kilometre taşlarına ulaştı.

  • Bu 21 hastanın içerisinde 10 saniye boyunca bağımsız olarak oturabilen 6 hasta (% 18,8) (birincil etkinlik sonlanım noktası),

Baş kontrolünü kazanan 20 hasta (% 66,7),

Arkadan yana dönebilen 8 hasta (% 25) ve

Yardımla ayakta durabilen, emekleyebilen ve yardımla yürüyebilen 1 hasta bulunmaktadır.

  • Başlangıca göre doz uygulamasından bir ay sonra, CHOP INTEND'deki ortalama puan artışı 5.9 (n = 31) olmuştur.
  • ayda bu değer 10.1'e (n = 29) ve 6. ayda 13.3 puan ( n = 27) seviyesine ulaşmıştır.
  • Çalışmaya kayıtlı 21 çocuk (%65.6) CHOP INTEND puanlamasında en az 40 puana ulaşıp, puanını korurken, 12 çocuk (%37.5) 50 ve üstü puanlara ulaşmıştır.
  • Hastalığın doğal seyrinde tedavi görmeyen SMA Tip 1 hastaları neredeyse hiç bir zaman 40 ve üstü CHOP INTEND skoruna ulaşamazlar.
  • Başlangıçta solunum desteği olmayan hastaların çoğu, % 91.7'si, ya hiç solunum desteği kullanmamış ya da akut nedenlerle profilaktik BiPAP desteği almıştır.
  • Çalışmaya devam eden hastaların üçte ikisi (%66.7'si), hastalığın ilerlemesinin durdurulmasının önemli bir göstergesi olan beslenme desteğine ihtiyaç duymadan ağızdan beslenebilmiştir.

 

  • Daha önce bildirildiği gibi, 1 hasta, hipoksik-iskemik beyin hasarı ve ölümle sonuçlanan solunum sıkıntısı yaşamıştır. Novartis ve araştırmacı, otopsi bulgularına dayanarak olayların ve ölümün Zolgensma tedavisi ile ilgisi olmadığını değerlendirilmiştir.
  • 33 hastadan 32'sinde en az bir olumsuz yan etki gözlemlendiği bildirilmiştir.
  • 32 hastadan 6'sı ciddi yan etki yaşamış ve araştırmacılar bu yan etkilerin Zolgensma ile ilişkili olduğunu bildirmişlerdir.
  • Bazıları olumsuz yan etki (advers olay) olarak bildirilen karaciğer transaminaz yükselmeleri, 33 hastanın 29'unda (% 87.9) görülmüş, ancak tümü Prednisolone (kortikosteroid) kullanımıyla çözülmüştür.
  • 4 hastada trombosit sayısında düşüş (<75.000) gözlenmiş, bunların 3'ü olumsuz yan etki olarak raporlanmayan izole laboratuar anormallikleri olarak değerlendirilmiştir.
  • Genel olarak, yeni hiçbir güvenlik sinyali tanımlanmamıştır ve bildirilen advers olaylar Zolgensma'nın kümülatif güvenlik profiliyle tutarlıdır.

 

Haberin orjinali için lütfen tıklayınız. 

Zolgensma® data including patients with more severe SMA at baseline further demonstrate therapeutic benefit, including prolonged event-free survival, increased motor function and milestone achievement | Novartis

 

-----------------------------------------------------------------------------------------------------------

 

Sorumluluğun Reddi

 www.savingnil.com internet sitesi, Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalığı hakkında farkındalık yaratmak, SMA alanında önemli bilgilerin ve güncel gelişmelerin bir arada bulunduğu bir platform oluşturmak amacıyla kurulmuştur. Sitenin içeriği sadece bilgi paylaşımı misyonuyla oluşturulmaktadır. İçerik, SMA hakkındaki uluslararası makaleler, yayınlanan güncel haberler ve gelişmeleri kapsamaktadır.

Savingnil.com medikal tavsiyede bulunmaz, tanı koymaz, tedavi önerisinde bulunmaz. Yayınlanan içerikler; medikal tavsiye, yönlendirme, tanı, tedavi önerisi vb. konularda bir alternatif/ profesyonel danışmanlık vermez. Medikal anlamda ihtiyaç duyulan her bilgi için konunun uzmanı doktorlarla görüşülmesi gerekmektedir. İnternet sitesindeki içerikler, SMA alanında bilgilendirme ve güncel gelişmelerin takibini kolaylaştırmak amacıyla yayınlanmaktadır. Medikal anlamda herhangi bir yönlendirme, danışmanlık sorumluluğu üstlenmemektedir. 


Yorum yapın

Yorumların yayınlanabilmesi için onaylanması gerektiğini lütfen unutmayın