Güncel Haberler RSS

Devote çalışması, Spinraza'nın kabul edilmiş dozundan daha yüksek dozdaki uygulamalarında etkinliğini, güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için tasarlanmış bir klinik deneydir. 3 Aşamalı çalışmanın rastsal, kontrollü, doz artışlı 2. aşamasına tüm yaş gruplarından, dünya genelinde yaklaşık 60 noktadan, 26 ülkeden 152 hastanın katılması planlanıyor.  Üç aşamalı çalışmanın ilk aşamasında ilacın güvenlik değerlendirmesi, açık etiketli bir çalışma ile değerlendirilmişti. Biogen'den yapılan açıklamaya göre, ilk aşamanın sonunda, herhangi bir güvenlik endişesi yaratabilecek bir sonuç oluşmadı. Dolayısıyla araştırmacılar, çalışmanın ikinci aşaması için hasta kabul sürecine başladılar. İkinci aşamada yer alan ilk hasta 12 Kasım'da tedaviye başlamıştı. Amerika Birleşik Devletleri'nde şu aşamada iki hastanede hastaların kabul süreci yönetiliyor. Bu...

Devamını okuyun

DEVOTE çalışması, Spinal Musküler Atrofi (SMA) tedavisinde daha yüksek dozda SPINRAZA'nın güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek üzere yürütülmektedir. SPINRAZA'nın geniş bir hasta yelpazesinde kanıtlanmış güvenlik profili ve etkinliği, daha yüksek doz uygulamalarının araştırılmasını mümkün kılmaktadır  Biogen, SPINRAZA'nın klinik gelişimine ve şu anda %100 tedavisi olmayan SMA'da devam eden araştırmalara yatırım yapmaya devam etmektedir.   CAMBRIDGE, Mass., 02 Nisan 2020 - Biogen bugün Devote çalışmasında ilk hastanın tedavi edildiğini duyurdu. Çalışma, Spinal Musküler Atrofinin (SMA) tedavisi için onaylı olan dozdan daha yüksek bir dozda SPINRAZA (Nusinersen) uygulamasının güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirecek. Faz 2/3 rastsal, kontrollü, doz artırıcı çalışma dünya çapında yaklaşık 50 tesiste...

Devamını okuyun

SMN 2 yönlendirmeli RNA birleştirme düzenleyicisi (splicing modifier) içeren Evrysdi'nin, bebeklik ve daha ileri dönem başlangıçlı SMA hastalarının tedavisindeki etkinlik değerlendirmesi FDA onayı ile sonuçlandı. Bebeklik Dönemi (Infantil) Başlangıçlı SMA Hastaları: Klinik deneye, ortalama yaşı 6,7 ay olan 21 hasta katıldı. Açık etiketli çalışmanın etkinlik kriterleri; “En az 5 saniye desteksiz oturma ve kalıcı solunum desteği olmadan hayatta kalma becerisi” olarak belirlendi. 12 aylık tedaviden sonra, hastaların % 41'inin 5 saniyeden fazla bağımsız olarak oturabildiği gözlendi. Tedavi görmemiş bebeklik dönemi başlangıçlı SMA hastalarının, neredeyse hiçbiri bağımsız oturamadığı için, gözlemlenen bu etkinin, hastalığın doğal seyri göz önünde bulundurulduğunda anlamlı bir fark...

Devamını okuyun

İçinde semptomatik Tip 1 hastalarının da bulunduğu “STR1VE EU” çalışmasından elde edilen veriler, uzun süreli olaysız hayatta kalma, motor fonksiyonlarında gelişme ve yeni hareketlerin kazanımı gibi terapötik faydaları işaret ediyor. - Deneye katılan SMA Tip 1 hastalarının yaklaşık üçte ikisi (% 65.6), ortalama 10.6 aylık bir takip süresi içinde hastalığın doğal seyrinde gözlenmeyen gelişimsel motor kilometre taşlarına ulaştı. - Hastaların üçte ikisi (% 66.7) klinik deney süresince beslenme desteğine ihtiyaç duymadı. Bu durum, hastalığın stabilizasyonu anlamında önemli bir gösterge olarak kabul ediliyor. ​- Çalışmaya ait ara dönem verileri World Muscle Society'de sunuldu. Sunumda aktarılan ara dönem verileri, önceki klinik çalışmalarda...

Devamını okuyun

Scholar Rock, Tip 2 ve Tip 3 Spinal Musküler Atrofi Hastalarında Yürütmekte Olduğu SRK-015'in TOPAZ Faz 2 Klinik Çalışmalarının Ara Dönem Verilerini Duyurdu - Çalışmanın 6 aylık birincil etkinlik sonlanım noktalarında, SRK-015 tedavi kohortlarının tamamında motor fonksiyon iyileşmeleri gözlendi. 12 aylık tedavi dönemine ait en önemli veriler 2021 senesinin 2. çeyreğinde bekleniyor. ​- SRK-015 tedavisinin doz etkinliği, rastsal, çift kör kohortunda (randomized, double blind cohort) gözlemlendi. Çalışmada yüksek doz kohortunda bulunan katılımcıların Hammersmith puanı 6 ayda referans noktasına göre ortalamada 5.6 puan artış gösterdi. Düşük doz grubunda aynı süredeki ortalama puan artışı ise 2.4 puan seviyesinde gerçekleşti. ​- Elde edilen...

Devamını okuyun