Güncel Haberler RSS

2020 senesi Mayıs ayında, Avrupa İlaç İdaresi’nin (EMA) Zolgensma gen terapisini onaylamasının ardından, Avrupa Birliği ülkelerinin Novartis Gene Therapies ile bireysel anlaşmaya varıp, kendi ülke sınırları içinde ilacı uygulamaya başlatması bekleniyordu. Yapılan görüşmelerin ilk sonuçları geçtiğimiz hafta açıklandı. İngiltere’nin ardından, İskoçya, İtalya ve Hollanda ile birlikte, Zolgansma gen terapisinin uygulanma ağı genişlemeye başladı. İlk gelişme 8 Mart 2021 tarihinde İngiltere’den geldi. İngiltere Ulusal Sağlık Sigortası’ndan (NHS) yapılan açıklamaya göre, Tip 1 Hastalar için Zolgensma tedavisi sigorta kapsamına alındı. Yapılan anlaşmaya istinaden açıklamalarda bulunan NHS İngiltere İcra Kurulu Başkanı Sir. Simon Stevens şunları söyledi: “Bu anlaşma, bu acımasız hastalığa sahip gençler...

Devamını okuyun

Biogen, daha önce Zolgensma gen terapisi ile tedavi edilen SMA’lı bebek ve çocuklarda Spinraza'nın (nusinersen) faydalarını değerlendiren Faz 4 klinik çalışmasını başlattığını duyurdu. Şirket, Ocak ve Mart 2021 arasında RESPOND (NCT04488133) olarak adlandırılacak denemeye ilk hastaları kaydetmeye başladı. Virginia'daki, The King's Daughters Hastanesi'nde bir pediatrik nöromüsküler nörolog olan ve çalışmanın yürütme kurulu üyesi olan Crystal Proud yaptığı basın açıklamasında, "Klinisyenler olarak, SMA'lı bebekler ve çocuklar için iyileştirilmiş sonuçlar elde etmeye devam ediyor ve gen terapisi ile tedavi edilen bazı hastalarda ek fayda ihtiyacı gözlemliyoruz. Bu hastalarda Spinraza’nın ek etkinlik potansiyeli için ikna edici klinik gerekçe var." dedi. Proud, "RESPOND çalışmasının,...

Devamını okuyun

Devote çalışması, Spinraza'nın kabul edilmiş dozundan daha yüksek dozdaki uygulamalarında etkinliğini, güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için tasarlanmış bir klinik deneydir. 3 Aşamalı çalışmanın rastsal, kontrollü, doz artışlı 2. aşamasına tüm yaş gruplarından, dünya genelinde yaklaşık 60 noktadan, 26 ülkeden 152 hastanın katılması planlanıyor.  Üç aşamalı çalışmanın ilk aşamasında ilacın güvenlik değerlendirmesi, açık etiketli bir çalışma ile değerlendirilmişti. Biogen'den yapılan açıklamaya göre, ilk aşamanın sonunda, herhangi bir güvenlik endişesi yaratabilecek bir sonuç oluşmadı. Dolayısıyla araştırmacılar, çalışmanın ikinci aşaması için hasta kabul sürecine başladılar. İkinci aşamada yer alan ilk hasta 12 Kasım'da tedaviye başlamıştı. Amerika Birleşik Devletleri'nde şu aşamada iki hastanede hastaların kabul süreci yönetiliyor. Bu...

Devamını okuyun

DEVOTE çalışması, Spinal Musküler Atrofi (SMA) tedavisinde daha yüksek dozda SPINRAZA'nın güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek üzere yürütülmektedir. SPINRAZA'nın geniş bir hasta yelpazesinde kanıtlanmış güvenlik profili ve etkinliği, daha yüksek doz uygulamalarının araştırılmasını mümkün kılmaktadır  Biogen, SPINRAZA'nın klinik gelişimine ve şu anda %100 tedavisi olmayan SMA'da devam eden araştırmalara yatırım yapmaya devam etmektedir.   CAMBRIDGE, Mass., 02 Nisan 2020 - Biogen bugün Devote çalışmasında ilk hastanın tedavi edildiğini duyurdu. Çalışma, Spinal Musküler Atrofinin (SMA) tedavisi için onaylı olan dozdan daha yüksek bir dozda SPINRAZA (Nusinersen) uygulamasının güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirecek. Faz 2/3 rastsal, kontrollü, doz artırıcı çalışma dünya çapında yaklaşık 50 tesiste...

Devamını okuyun

SMN 2 yönlendirmeli RNA birleştirme düzenleyicisi (splicing modifier) içeren Evrysdi'nin, bebeklik ve daha ileri dönem başlangıçlı SMA hastalarının tedavisindeki etkinlik değerlendirmesi FDA onayı ile sonuçlandı. Bebeklik Dönemi (Infantil) Başlangıçlı SMA Hastaları: Klinik deneye, ortalama yaşı 6,7 ay olan 21 hasta katıldı. Açık etiketli çalışmanın etkinlik kriterleri; “En az 5 saniye desteksiz oturma ve kalıcı solunum desteği olmadan hayatta kalma becerisi” olarak belirlendi. 12 aylık tedaviden sonra, hastaların % 41'inin 5 saniyeden fazla bağımsız olarak oturabildiği gözlendi. Tedavi görmemiş bebeklik dönemi başlangıçlı SMA hastalarının, neredeyse hiçbiri bağımsız oturamadığı için, gözlemlenen bu etkinin, hastalığın doğal seyri göz önünde bulundurulduğunda anlamlı bir fark...

Devamını okuyun